Geld voor een ziekte met een 'gezicht' /reageer

Geld voor een ziekte met een

Farmaceut Prosensa ontwikkelt medicijnen voor zeldzame ziektes, zoals Duchenne. Dat gebeurt niet vaak, want zeldzame ziektes leveren simpelweg te weinig op. Patiënten en onderzoekers zijn dan afhankelijk van goede doelen. Het helpt als de ziekte ‘een gezicht’ krijgt.

Een tv-commercial uit het verleden staat me nog heel scherp voor ogen: het speelt zich af op een strand, een jongetje en zijn vader praten en het laatste wat het jongetje zegt is “papa … is mijn hart ook een spier?”. Veel mensen kennen deze commercial van het Duchenne Parent Project om aandacht te vragen voor de ziekte van Duchenne, een zeldzame spierziekte.

In september van dit jaar werd tegelijkertijd met de nieuwe bedrijvenbrief van het ministerie van EL&I het Biopartner gebouw geopend. Dit is een bedrijfsverzamelgebouw waar bedrijven in Life Sciences verder kunnen groeien na de incubatortijd. Onderdeel van de opening was een rondleiding van de minister, staatsecretaris en de pers bij de in het gebouw gevestigde bedrijven. Prosensa’s ceo Hans Schikan vertelde over de medicijnen die zij ontwikkelen voor zeldzame ziekten, onder andere de ziekte van Duchenne.

Twee dingen waren opvallend. Ten eerste dat Schikan de ziekte persoonlijk maakte door het gebruik van verhalen en foto’s, bijvoorbeeld die van Stan, een patiëntje met Duchenne. Het andere opvallende is de samenwerking met farmaciereus GSK die maar liefst 480 miljoen euro investeert in een samenwerking met Prosensa. Zijn farmaceuten opeens filantropische instellingen geworden of is er een businessmodel gevonden om medicijnen te ontwikkelen voor zeldzame aandoeningen?

Je zult het maar hebben

De ziekte van Duchenne (of Duchenne Musculaire Dystrofie, DMD) is een spierdystrofie ziekte. Dat houdt in dat, omdat een bepaald eiwit niet wordt aangemaakt, de spieren steeds zwakker worden, totdat het hart (ook een spier) er op een gegeven moment mee stopt. Dat het eiwit niet wordt aangemaakt komt omdat er een ‘fout’ in het genetisch materiaal zit. Het proces dat het eiwit moet aanmaken kan niet met dit foutieve stukje omgaan.

Duchenne is een erfelijke ziekte die in twee van de drie gevallen via de moeder (via het x chromosoom) kan worden doorgegeven of (bij een derde van de patiënten) spontaan voorkomt en treft vrijwel altijd jongens. De ziekte wordt vaak pas na een jaar of twee (tot vijf) gediagnosticeerd, naar aanleiding van achterblijvende motorische ontwikkeling.

Het aantal patiënten is relatief klein, zo’n 75.000 (in Europa, VS en andere ontwikkelde landen). Wereldwijd is dat 250.000 maar in minder ontwikkelde landen wordt de ziekte vaak niet herkend. Zelfs als dat wel het geval zou zijn, ontbreekt de infrastructuur voor behandeling en, belangrijker nog, vergoeding.

In Nederland gaat het om zo’n 600 patiënten. Dit is een vrij kleine populatie vergeleken met andere ziekten, zoals alzheimer, met alleen al in Nederland zo’n 235.000 patiënten, of aids/HIV (Nederland 16.000 patiënten, wereldwijd 30 miljoen). Duchenne is dan ook een ‘zeldzame ziekte’. Een aandoening of ziekte wordt als zeldzaam aangemerkt als er minder dan 5 op de 10.000 mensen aan lijden. Een overzicht van zeldzame aandoeningen staat op Orpha.net.

Een businessmodel voor zeldzame aandoeningen

Een dode is een tragedie, 100.000 doden een statistiek. Deze uitspraak geeft goed weer dat we beter om kunnen gaan met het lot van één of enkele individuele gevallen, dan dat van een grote groep. Het maakt hierbij niet uit of dat het mensen of dieren zijn. De pinguïn Happy Feet, Orka Morgan, asielzoeker Mauro of een groep mijnwerkers die vast zitten onder de grond, zij krijgen meer dan gemiddelde aandacht. Wanneer hongersnood of een ramp een land of volk bedreigt, krijgen slachtoffers van ons minder aandacht.

Bij de ontwikkeling van medicijnen is het omgekeerde het geval. Omdat de ontwikkeling van nieuwe medicijnen een erg kostbaar en langdurig proces is, worden vooral medicijnen ontwikkeld voor ziekten waar veel mensen aan lijden. Niet alleen moeten de kosten worden terugverdiend, maar er moet ook nog aan verdiend worden, farmaceutische bedrijven zijn tenslotte geen non-profit organisaties (in tegendeel zelfs).

Het klinkt erg hard, maar de vraag is of het ‘interessant’ is om de investering te doen om de medicijnen te ontwikkelen die helpen de ziekte te beheersen (of misschien mogelijk te stoppen). De periode waarbij de kosten kunnen worden terugverdiend is tenslotte ook niet onbeperkt.

Als we even voorzichtig rekenen met de gemiddelde ontwikkelkosten van een geneesmiddel, die zijn becijferd op meer dan 1 miljard euro, moet dit bedrag + winst toch worden terugverdiend. Bij zeldzame ziekten, en dus minder patiënten, spreekt het voor zich dat we bij de kosten van de medicijnen niet praten over een kuurtje van 100 euro.

Op de volgende pagina: waarom moet het zo lang duren?