Polymeer vervoert gen tegen AIDS en kanker
/reageer
Problemen oplossen bij gentherapie
Gentherapie werkt alleen als de genen precies terecht komen bij de cellen waarvoor ze bedoeld zijn. Het is nog een hele klus om dit soort precisiedoelwitten te treffen. Dan moeten er ook nog genoeg genen worden afgeleverd in het lichaam om ook daadwerkelijk effect te hebben. Ook moet de overdracht vaak blijvend zijn, als de genen weer uit het lichaam zouden verdwijnen wordt de patiënt weer ziek. Als het nieuwe gen de cel aanzet tot nieuw, gewenst gedrag is bovendien de kans aanwezig dat het afweersysteem het daar niet mee eens is en de cel aanvalt. Tot slot kan het voorkomen dat het nieuwe DNA niet op de juiste plek wordt ingebouwd in het genoom van de ontvanger, dan kan het gebeuren dat het de cel in de war brengt en zou er bijvoorbeeld juist kanker kunnen ontstaan. Dit is in de praktijk al eens voorgekomen, waarbij 11 kinderen in Frankrijk (1999) genazen van een niet werkend immuunsysteem (ACID) waarvan twee later kanker ontwikkelden omdat de gentherapie een oncogen had aangezet. [bron]
Momenteel worden dus virussen gebruikt als transportmiddel. Een virus is gespecialiseerd in het binnendringen van een gewone cel en daar zijn eigen DNA in te bouwen zodat de virusziekte zich kan verspreiden. Gentherapie kan mooi meeliften met virussen, zou je denken. Zeker omdat virussen ook nog eens zo kunnen worden aangepast dat ze alleen bepaalde cellen aanvallen.
Er wordt veelal gebruik gemaakt van adenovirussen, waar normale mensen verkoudheid van krijgen.
Adenovirussen worden gebruikt om cellen te bestijgen die zich niet delen. Op den duur zal het nieuwe gen dan verdwijnen uit het lichaam van de patiënt. Dit is bij sommige ziektes gewenst, bijvoorbeeld bij hart- en vaatziektes.
Voor cellen die zich wel delen is het retrovirus goed. Een retrovirus heet zo omdat het erfelijk materiaal in RNA omzet in DNA terwijl normaliter het andersom gaat. Het virus draagt ook de kopieercode voor de omzetting van RNA in DNA met zich mee en geeft die door aan de gastheercel die vanaf dan ook zelf kan copieren. HIV is een voorbeeld van een retrovirus. Alle celdelingen nemen het nieuwe DNA mee en zo blijft het nieuwe gen in het lichaam van de patiënt en kan zich makkelijk verspreiden.