Prosensa en de zoektocht naar een medicijn tegen Duchenne /reageer

Prosensa en de zoektocht naar een medicijn tegen Duchenne

Wereldwijd heeft 1 op de 3.500 jongens Duchenne, een aangeboren spierziekte die op dit moment nog niet te genezen is. Prosensa, dat in 2002 is opgestart, hoopt daar verandering in te brengen, met behulp van onderzoek dat voortkomt uit het Leids Universiteit Medisch Centrum.

Wie wordt de nieuwe Crucell?

Dit artikel is onderdeel van een serie over ontwikkelingen in de Nederlandse, medische biotechsector. Lees ook:

* Wie wordt de nieuwe Crucell?
* Hoe Synthon de biobelofte hoopt in te lossen
* Hoe to-BBB gokt op de grote farma
* Hoe DNage een andere afslag nam
* De flirt van DCPrime

Samenwerking is daarbij essentieel, vertelt ceo Hans Schikan. “Het ontwikkelen van een nieuw medicijn, dat hadden we in principe ook zelf gekund, maar dan loop je meer risico, heb je meer middelen nodig en is de kans op een uiteindelijk geregistreerd geneesmiddel kleiner.”

Jaloers op Frankrijk

En het kost al zoveel tijd om een nieuw medicijn naar de markt te brengen. “Prosensa is in 2002 begonnen en voor de ontwikkeling van een nieuw geneesmiddel staat gemiddeld 12 tot 15 jaar”, zegt Schikan. “Dus reken maar uit wanneer ons eerste product op zijn vroegst op de markt zou kunnen komen. Het vergt een lange adem, maar elke week boeken we vooruitgang.”

Schikan noemt Frankrijk als voorbeeld, waar patiënten al voor de officiële registratie van een medicijn aanspraak kunnen maken op toegankelijkheid tot een therapie voor ernstige, onbehandelbare ziektes. “Franse burgers kunnen zo eerder gebruik maken van innovatieve medicijnen.” Daarnaast, zegt Schikan, levert dat voor de betrokken bedrijven ook voordelen op: zij kunnen meer en sneller data verzamelen over de werking van hun product.

Samenwerking met GSK

Om de kans op succes te vergroten, werkt Prosensa met verschillende partijen samen. De eerste stappen konden bijvoorbeeld worden gezet dankzij financiering vanuit Duchenne Parent Project, een stichting die ouders van kinderen die Duchenne hebben, bij elkaar brengt.

Voor de volgende stap werd een deal gesloten met een groot farmabedrijf: in 2009 sloot Prosensa en strategische samenwerking met GlaxoSmithKline (GSK), die in het ideale geval alleen al aan zogeheten ‘mijlpaalbetalingen’ 680 miljoen dollar oplevert. Royalties uit verkopen van GSK zitten daar nog niet eens bij.

Geschikt voor 13%

Schikan: “Hierdoor is de kans dat we een geneesmiddel bij patiënten kunnen krijgen, groter geworden. Voordat we met GSK samenwerkten waren we bezig voor twee subgroepen van Duchenne, inmiddels hebben we medicijnen voor zes subgroepen in ontwikkeling en zijn we ook bezig met twee andere zeldzame ziektes. Door de ondersteuning vanuit GSK kunnen we ons verbreden en zijn we gegroeid van 20 naar 80 medewerkers.”

GSK heeft een licentie op één potentieel Duchenne-medicijn van Prosensa, dat mogelijk geschikt is voor 13% van de Duchenne-patiënten, en een optie op nog eens drie andere mogelijke Duchenne-medicijnen, waarbij mijlpaalbetalingen zijn afgesproken als een bepaald punt in het ontwikkeltraject wordt behaald.

Evenaren wat Genzyme heeft bereikt

Tegelijkertijd heeft het Leidse biotechbedrijf zelf meer rechten gehouden dan het in samenwerking heeft gebracht. Zo heeft Prosensa de rechten voor een klein Europees afzetgebied behouden voor twee van de kandidaat geneesmiddelen waarop GSK een optie heeft en ontwikkelt het bedrijf zelfstandig nog eens twee andere mogelijke Duchenne-medicijnen. “Zo houden we de optie open om zelf door te groeien”.

Eerder dit jaar haalde Prosensa ook nog eens 23 miljoen euro aan investering op, onder andere bij NEA (New Enterprise Associates), naar eigen zeggen de grootste durfkapitalist ter wereld. Prosensa’s doel? “We willen deels kunnen evenaren wat Genzyme, een van de grootste biotech¬bedrijven ter wereld, heeft bereikt”, zegt Schikan.

Ook interessant:

Meer achtergrondinfo over de medicijnen van Prosensa
De oplossing voor Duchenne: knutselen met erfelijk materiaal

Reageren via Facebook

Reacties

Over Rob van Leeuwen